Un ensayo aleatorio controlado (o ensayo clínico controlado) es un experimento epidemiológico para estudiar un nuevo régimen preventivo o terapéutico. Los sujetos en una población se asignan aleatoriamente a grupos; usualmente se llaman grupos de tratamiento o de control. El resultado de interés podría variar, pero puede ser el desarrollo de una nueva enfermedad o la recuperación de una enfermedad ya establecida.

Para asegurar que los grupos que se comparan son equivalentes, los pacientes se asignan a éstos de manera aleatoria, por azar. Dentro de los límites del azar, la aleatoriedad asegura que los grupos de tratamiento y de control sean comparables al inicio de la investigación; si hubiera diferencias entre los grupos, ocurriría por azar y no se verían afectados de manera consciente o inconsciente por los investigadores.

Los puntos finales o resultados considerados en este tipo de estudios pueden ser positivos, como la recuperación, la supervivencia, la reducción del riesgo; o negativos, como complicaciones, reingresos hospitalarios o muerte.

Un prerrequisito para cualquier estudio experimental es el desarrollo de un protocolo de estudio, en el cual define la pregunta o preguntas que hay que responder y especifica todos los detalles de la selección de los sujetos y los procedimientos. El protocolo debería incluir una declaración explícita de las características de los sujetos, que serán ser registradas al inicio del ensayo. Estas características se deben seleccionar prestando mucha atención a los aspectos del estudio. En ensayos terapéuticos, por ejemplo, el estadio de la enfermedad es de vital importancia.

El protocolo también debe incluir una especificación clara de aspectos tales como: la asignación de los sujetos a los grupos de tratamiento, si el grupo total va a ser subdividido (estratificado), cómo se medirá el cumplimiento, la frecuencia del seguimiento, las circunstancias bajo las cuales los pacientes se retirarán del estudio y los tiempos en que se llevará a cabo el análisis del estudio.

Una consideración importante en cualquier estudio es la posibilidad de introducir sesgos en la evaluación del resultado, desde las expectativas tanto del investigador, como del participante. La mejor protección contra esta fuente de sesgo es que ni el investigador ni el sujeto conozcan a qué grupo ha sido asignado el sujeto. Este tipo de estudio se llama Doble Ciego. Si sólo el investigador conoce la asignación es ciego. Una protección adicional contra este tipo de sesgos es la introducción de estudios Triple Ciego en los que no sólo el sujeto y el investigador, sino también los responsables del análisis de los datos desconocen la asignación de los sujetos en el estudio.

Para el análisis nosotros deberíamos examinar primero las características de los dos grupos al inicio para evaluar la comparabilidad, determinando si la aleatoriedad produjo grupos similares y comparables. Después de evaluar la comparabilidad de los grupos de tratamiento y control, el investigador debe determinar si la intervención fue eficaz, el riesgo de los eventos bajo estudio se debe medir en el grupo de estudio y en el grupo control, luego se contrastan, dividiendo el riesgo de resultados negativos o positivos del grupo experimental por el del grupo control; éste es el riesgo relativo (RR), el cual se calcula de la misma forma que en un estudio de cohorte. Si el RR = 1, el riesgo del resultado de interés en los dos, grupo de tratamiento y grupo de control, es el mismo, esto quiere decir que la intervención no mejoró el resultado de la forma esperada; si la intervención es efectiva, el RR se espera que sea menor que 1 indicando reducción del riesgo en el grupo de tratamiento. Esta reducción de riesgo puede medirse restando el riesgo del grupo tratado del de control dividido por el riesgo en el grupo control multiplicado por 100.

En una tabla de contingencia de 2 x 2, la presentación de la distribución de frecuencias para el análisis de un estudio experimental, las celdas que no se conocen pero requieren interpretación, son las que llevan el signo de interrogación:

Resultado en Salud
	Presente	Ausente	Total
Intervención	Si	?	?	a + b
	No	?	?	c + d
	Total	?	?	a + b + c + d

Los pasos para el análisis de un estudio experimental serían:

1. Estimar el riesgo o incidencia en personas con la intervención:

It = Incidencia resultado en salud de tratados / Total tratados = a/a + b

2. Estimar el riesgo o incidencia en personas sin la intervención:

Ic = Incidencia resultado en salud en controles / Total de controles = c/c + d

3. Estimar el efecto de la intervención en el riesgo del resultado en salud:

1. Riesgo relativo

RR = Incidencia en tratados/Incidencia en controles = It/Ic

2. Reducción del riesgo entre los tratados

rRt = Incidencia en controles – Incidencia en tratados = It - Ic

3. Porcentaje de reducción del riesgo entre los tratados

%rRt = Incidencia en controles – Incidencia en tratados/Incidencia en controles · 100
= Ic - It/Ic · 100

La siguiente lista resume algunas de las principales ventajas y desventajas de los estudios experimentales:

	Son los más indicados para demostrar la eficacia de diferentes intervenciones.
	Aleatoriedad tiende a balancear los grupos por factores pronósticos a través de los grupos.
	Se puede obtener información detallada sobre características de base iniciales y subsecuentes de los participantes.
	Los niveles de la intervención pueden ser predeterminados por el investigador.
	La asignación ciega de los participantes puede reducir la distorsión en la evaluación de los resultados.
	Los supuestos de las pruebas estadísticas tienden a reunirse.