En este tipo de estudios, los sujetos son seleccionados por la presencia o ausencia del efecto o desenlace (enfermedad o variable respuesta), investigando la presencia previa de la presunta causa (factores de riesgo). Esta estrategia tiene importantes ventajas en el estudio de respuestas o enfermedades poco frecuentes.

En un estudio de casos y controles, sujetos con una enfermedad o condición particular (los casos) son seleccionados para compararlos con una serie de sujetos en los que la enfermedad o condición está ausente (los controles). Casos y controles se comparan respecto a atributos o exposiciones presentes o pasadas que se supone están relacionadas con el desarrollo de la enfermedad o condición bajo estudio. Los hechos estudiados son anteriores a la realización del estudio, por lo que son retrospectivos (secuencia efecto-causa).

Figura 5. Esquema de un estudio de casos y controles

En los estudios de casos y controles no se puede calcular la incidencia ni RR, porque la población de estudio se selecciona a partir de individuos que ya han desarrollado la enfermedad. La medida de asociación o de efecto de la exposición que se utiliza es la razón de odds (OR, odds ratio), una aproximación al riego relativo. La OR no es más que la razón entre la odds de exposición observada en el grupo de casos (probabilidad de que una persona con la enfermedad esté expuesta, dividida por la probabilidad de no estar expuesta) y la odds de exposición en el grupo control (probabilidad de que una persona sin la enfermedad esté expuesta, dividida por la probabilidad de no estar expuesta).

Si la enfermedad es poco frecuente y los controles son representativos de la población que originó los casos, la OR es aproximadamente igual al RR.

Es deseable que los casos sean una muestra representativa de la población de sujetos con la 'enfermedad', pero no imprescindible. Lo único esencial es elegir unos controles 'representativos' y comparables a los casos incluidos en el estudio.

Algunas de las características de los estudios de casos y controles facilitan la introducción de sesgos. La primera es el hecho de que los casos y los controles provienen de dos poblaciones distintas. Lo ideal es conseguir que la selección de los controles se haga de forma que pueda considerarse que tanto los casos como los controles provienen de una misma población de estudio. La segunda es que la información sobre la exposición o factor de riesgo se recoge retrospectivamente.

Tabla 11. Ventajas y limitaciones de los estudios de casos y controles